Estimada Carmen,
La ciclodextrina (o 2-hydroxypropyl-B-cyclodextrin, CYCLO) es un quelante de esteroles, lo que quiere decir que es capaz de disminuir la cantidad de lípidos, en concreto de colesterol, en la membrana celular. Hasta la fecha ha sido el tratamiento que ha demostrado mayor mejoría pero únicamente en los modelos animales de enfermedad de Niemann-Pick tipo C (Liu et al, Proc Nat Acad Sci, 2009;106:2377, Abi-Mosleh et al, Proc Nat Acad Sci, 2009;106:19316). A pesar de todo, su mecanismo de acción exacto y sus efectos secundarios deben ser mejor estudiados.
Es cierto que hay dos casos en EEUU (dos hermanas tratadas) con ciclodextrina pero hay que ser muy cauteloso con esta experiencia ya que no conocemos los datos concretos de esta prueba terapéutica en humanos, las condiciones previas de estas pacientes y tampoco tenemos detalles sobre su seguridad en la administración (para esto hay que hacer una serie de evaluaciones más completas y más a largo plazo).
En el momento actual no hay una recomendación clara sobre su uso en la enfermedad de Niemann-Pick avalada por la comunidad científica.
Recibid un cordial saludo.
Dra. M Serrano
Neuropediatra. CIBERER. Unidad de Enfermedades Metabólicas
Hospital Sant Joan de Déu.
