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Revisión sistemática de nuevos avances en el manejo de la mucopolisacaridosis VI (síndrome de Maroteaux-Lamy): enfoque de galsulfasa.

Publicaciones científicas
26/09/2010

El síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI) es un trastorno de depósito lisosomal, autosómico recesivo, caracterizado por displasia esquelética y contracturas articulares. Está causado por la deficiencia de N-acetylgalactosamina-4-sulfatasa (arylsulfatasaB ), y existe una terapia de sustitución enzimática (galsulfasa) específica para esta enfermedad.

Objetivo: evaluar la eficacia y efectos secundarios de galsulfasa comparados con placebo o no intervención. También se evalúan diferentes dosis de galsulfasa.

Método: Revisión sistemática de la literatura (MEDLINE, EMBASE, CENTRAL, SciELO, y LILACS) para hallar cualquier ensayo randomizado que cumpla los criterios de inclusión. Resultados: Se han incluido dos estudios. Como el número de estudios es pequeño no se alcanzará significación estadística. Se requerirá un seguimiento a largo plazo para asegurar un claro beneficio clínico en supervivencia sin complicaciones y calidad de vida.

Conclusiones: Existe evidencia que soporte el uso de galsulfasa en el tratamiento de MPS VI, no obstante, debido al bajo número de estudios incluidos no se puede analizar apropiadamente.

A systematic review of new advances in the management of mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy syndrome): focus on galsulfase. El Dib RP, Pastores GM. Biologics 2009;3:459-68. Department of Surgery, McMaster University, McMaster Institute of Urology,Hamilton, Ontario, Canada.
Última modificación: 
27/09/2010
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