Revisión sistemática de nuevos avances en el manejo de la mucopolisacaridosis VI (síndrome de Maroteaux-Lamy): enfoque de galsulfasa.

El síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI) es un trastorno de depósito lisosomal, autosómico recesivo, caracterizado por displasia esquelética y contracturas articulares. Está causado por la deficiencia de N-acetylgalactosamina-4-sulfatasa (arylsulfatasaB ), y existe una terapia de sustitución enzimática (galsulfasa) específica para esta enfermedad.

Objetivo: evaluar la eficacia y efectos secundarios de galsulfasa comparados con placebo o no intervención. También se evalúan diferentes dosis de galsulfasa.

Método: Revisión sistemática de la literatura (MEDLINE, EMBASE, CENTRAL, SciELO, y LILACS) para hallar cualquier ensayo randomizado que cumpla los criterios de inclusión. Resultados: Se han incluido dos estudios. Como el número de estudios es pequeño no se alcanzará significación estadística. Se requerirá un seguimiento a largo plazo para asegurar un claro beneficio clínico en supervivencia sin complicaciones y calidad de vida.

Conclusiones: Existe evidencia que soporte el uso de galsulfasa en el tratamiento de MPS VI, no obstante, debido al bajo número de estudios incluidos no se puede analizar apropiadamente.