Queridos Iris y Gustavo,El tratamiento en concreto es para el defecto de CBL-B, que es una proteína ...

Queridos Iris y Gustavo,
El tratamiento en concreto es para el defecto de CBL-B, que es una proteína diferente. No obstante, los avances en cada una de las enfermedades suponen un pequeño empujón en el desarrollo de tratamientos para las demás.
Esto es porque, a veces, los mecanismos que se tratan con la chaperonas o con terapia génica son mecanismos comunes a más de una enfermedad. Así que está claro que hay que empezar por alguna, pero las demás se benefician.
La naturaleza sigue un principio de economía, lo que quiere decir que aunque las enzimas y vías metabólicas son muchísimas, muchas tienen mecanismos comunes como la forma de activarse o de inhibirse, la forma de inducir la producción de más enzima....mientras los avances se centren en estas vías comunes, se investigará en una enfermedad determinada pero la aplicabilidad será más extensa.
Así que, de verdad, el avance en una, es el avance en todas.
Un saludo afectuoso.
Dra. M Serrano
Neuropediatra. CIBERER. Unidad de Enfermedades Metabólicas
Hospital Sant Joan de Déu.