Cistinosis nefropática, una brecha entre países en desarrollo y países desarrollados

Carta al editor en la que se resalta la importancia del tratamiento con cisteamina en países desarrollados, ya que este tratamiento retarda la tubulopatía y las síntomas extrarenales hasta más allá de la adolescencia.

En países en desarrollo los pacientes han permanecido en general sin tratamiento, debido a la disponibilidad de cisteamina.

Basándose en un estudio en 213 pacientes, aun cuando éstos fueron diagnosticados antes de los 2 años, el 100% de ellos recibieron tratamiento con cisteamina en países desarrollados, mientras que solo el 50% en países en desarrollo.

Esto dio lugar a un marcado retraso del crecimiento y un descenso medio (6,4 años) de la supervivencia de los riñones nativos en los pacientes de países en desarrollo, que solo se estima debido a la falta de terapia o a un retraso en el inicio de la misma.

Esto implica consideraciones éticas, ya que la mejor calidad de vida de los pacientes con cistinosis en países desarrollados se debe a la disponibilidad de nuevas y costosas formulaciones de cisteamina.