En este estudio se demuestra que la enzima metilmalonil-CoA mutasa (MUT), administrada usando un vector AAV8 es capaz de mejorar el fenotipo letal mostrado por los ratones con MMA y mantiene esta corrección a largo plazo. En el artículo se define un límite inferior eficaz de la dosis. Este estudio parece establecer que no hay una barrera dependiente de especies, es decir, que...
