Terapia de las enfermedades lisosomales.
Publicaciones científicas
26/09/2010
Durante los últimos años se ha progresado mucho en el campo de las enfermedades lisosomales. En el pasado no existían tratamientos específicos y el manejo consistía principalmente en cuidados de soporte y tratamiento de las complicaciones. La terapia de sustitución enzimática se ha desarrollado para enfermedades como la de Gaucher, Fabry, MPS-I, II y VI y la enfermedad de Pompe.
Se revisa la eficacia y el estado clínico del trasplante de células madre hematopoyéticas, sustitución enzimática y terapia de inhibición de sustrato y se describen nuevas perspectivas terapéuticas bajo investigación pre-clínica, como la terapia con chaperonas, terapia de codón de stop y terapia génica.
Therapy for lysosomal storage disorders.
Beck M.
IUBMB Life 2010;62(1):33-40.
Children's Hospital, University of Mainz, Dept. Lysosomal Storage Disorders, Langenbeckstrasse 1, 55101 Mainz, Germany. beck@kinder.klinik.uni-mainz.de
Última modificación:
27/09/2010
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