Avances terapéuticos en la neurodegeneración con acumulación cerebral de hierro

La neurodegeneración con acumulación cerebral de hierro (NBIA) incluye un grupo heterogéneo de trastornos definidos genéticamente, que se caracterizan por el deterioro extra piramidal progresivo y la acumulación de hierro en los ganglios basales.

Las opciones terapéuticas para estos trastornos siguen siendo en gran medida insatisfactorias y no evitan que la enfermedad progrese a un estado grave e incapacitante. En algunos casos, las técnicas quirúrgicas, tales como la estimulación palidal profunda del cerebro, pueden ser eficaces en mejorar algunos de los síntomas de la enfermedad.

La disponibilidad de agentes quelantes con propiedades específicas que han demostrado eficacia en otros trastornos con acumulación de hierro regional, así como de técnicas de resonancia magnética que permiten la evaluación cuantitativa de hierro, han acrecentado el interés en el uso de agentes quelantes en NBIA.

Esta revisión tiene como objetivo describir el papel de las terapias quirúrgicas en NBIA, discutir el uso de agentes quelantes y presentar nuevos enfoques terapéuticos en NBIA.