Derivados PEGilados de cisteamina como tratamientos mejores para la cistinosis nefropática.

La enfermedad genetic cistinosis nefropática se caracteriza por la acumulación lisosomaldel aminoácido cistina. La cristalización de la cistina en los órganos afectados, si no se trata, ocasiona la muerte de los individuos afectados en la segunda década de la vida.

El único tratamiento aprobado para la cistinosis es la cisteamina. No obstante, la cisteamina se asocia a un olor y gusto malos y esto, unido a una rápida metabolización y a un régimen de dosificación de 6 horas, sugiere una clara necesidad de mejorar la terapia. Se han sitetizado una serie de derivados PEGilados de cistamina, el disulfuro de la cisteamina, y se ha evaluado su toxicidad y eficacia en fibroblastos cultivados de pacientes con cistinosis.

Todos los compuestos estudiados no fueron citotóxicos y mostraron una considerable depleción de la cistina intralisosomal.