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Transferencia génica en Errores Innatos del Metabolismo del hígado: Perspectiva clínica

Publicaciones científicas
19/09/2011

Hay numerosos errores innatos del metabolismo que afectan al hígado, y todos ellos son muy minoritarios. Para tener una imagen clara de las indicaciones para la transferencia génica en estas condiciones, es esencial revisar la patofisiología de estos trastornos, las opciones actuales de tratamiento, y la oportunidad de nuevos tratamientos como la transferencia génica.

El objetivo de esta revisión es ilustrar los problemas relacionados con el tratamiento de errores metabólicos hepáticos.

Esta revisión se limita a cinco ejemplos ilustrativos: Crigler-Najjar tipo I, defectos del ciclo de la urea, fenilcetonuria, galactosemia clásica y aciduria propiónica. Estos ejemplos reflejan los problemas que se están experimentando actualmente y que se pueden esperar, cuando se llevan a cabo los ensayos de transferencia de genes de estos trastornos.

Gene Transfer for Inborn Errors of Metabolism of the Liver: The Clinical Perspective. Cassiman D. Department of Hepatology and Metabolic Center University Hospital Gasthuisberg Herestraat 49 3000 Leuven, [email protected] Curr Pharm Des 2011 Jul 21. [en prensa]

Última modificación: 
22/05/2015

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