El VI Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y ER aboga por impulsar la investigación y la colaboración

A mediados de febrero Sevilla acogió el VI Congreso Internacional de Medicamentos  Huérfanos y Enfermedades Raras en el que se incidió, entre otros aspectos, en la necesidad de impulsar la investigación en fármacos y los proyectos colaborativos para desarrollar un sistema común de buenas prácticas.

En el congreso se trataron diversos temas de los que destacamos cuatro grandes áreas:

Enfermedades raras

A partir de las intervenciones de los diferentes ponentes se destaca que:

• Existe una gran inequidad en servicios y medicaciones en lo que se refiere a las diferentes ER y las comunidades autónomas.
• Es necesario coordinar y homogeneizar los temas refentes a registros, en este sentido se cree necesario utilizar como referente esencial la Comisión Europea.
• Los planes de acción en ER deben conseguirse antes del fin de este 2013, ya que es el límite impuesto por la CE.

Fármacos

En cuanto a fármacos huérfanos, se destacó:

• La importancia de potenciar la investigación en fármacos. En este sentido sería importante impulsar equipos multidisciplinares, sobre todo en aquellas enfermedades que requieren la participación de muchas personas, como aquellas que precisan trasplantes.
• La necesidad de promover una encuesta nacional sobre ER para los farmacéuticos.
• Los medicamentos huérfanos y sus dificultades deben ser una prioridad, aunque el número de propuestas de fármacos es mucha, la tasa anual de Medicamentos Huérfanos sigue siendo muy inferior a EEUU.

Colaboración

Dada la naturaleza de las enfermedades raras, cada vez se oyen más voces que abogan por la colaboración para avanzar en su investigación y tratamiento. Prueba de ello es el lema del Rare Disease Day de este año: Enfermedades Raras Sin Fronteras, una llamada a la colaboración transfonteriza.

El congreso también se hizo eco de esta tendencia destacando que: 

• Es necesario establecer proyectos colaborativos donde todos los agentes de la salud participen.
• Se deben establecer sinergías entre los diferentes agentes: pacientes, asociaciones, médicos, investigadores e instituciones/administraciones,...
• Se ve la necesidad de desarrollar un sistema ordenado de buenas prácticas.

Ayuda a las familias

Finalmente, el papel de las familias y lo que representa para ellas la vivencia con una ER centró también parte del congreso. En este sentido se constataron algunos hechos y se hicieron algunas propuestas:

• Más de la mitad del coste de los gastos asociados a una ER la debe pagar la familia.
• En cuanto a productos de apoyo (ortopédicos, de higiene personal, de alimentación en casos de dificultades...) hay un gran desconocimiento y falta de acceso a ellos para los pacientes.
• Se cree necesario invertir en empoderamiento y capacitación del paciente y la famila.
• La intervención psicológica reduce el estrés de los niños, reduce su sufrimiento y mejora su rendimiento.
• Queda mucho trabajo por delante para avanzar en la escolarización de los niños con enfermedades raras, lo que debe ser una prioridad.