Eficacia preclínica y dosificación de un vector de AAV8 que expresa metilmalonil-CoA mutasa humana en un modelo murino de acidemia metilmalónica (MMA)
En este estudio se demuestra que la enzima metilmalonil-CoA mutasa (MUT), administrada usando un vector AAV8 es capaz de mejorar el fenotipo letal mostrado por los ratones con MMA y mantiene esta corrección a largo plazo.
En el artículo se define un límite inferior eficaz de la dosis.
Este estudio parece establecer que no hay una barrera dependiente de especies, es decir, que ni el procesamiento mitocondrial ni una respuesta inmune limita el modelo murino (de ratón) como un modelo experimental para probar la eficacia de los vectores de terapia génica humanos para MMA.
Pre-clinical efficacy and dosing of an AAV8 vector expressing human methylmalonyl-CoA mutase in a murine model of methylmalonic acidemia (MMA).
Chandler RJ(1), Venditti CP.
Mol Genet Metab. 2012 Nov;107(3):617-9.
(1) Organic Acid Research Section, National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.
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