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Inhibidores de GALK para la galactosémica clásica

Publicaciones científicas
16/04/2015

La galactosemia clásica es una enfermedad metabólica hereditaria para la cual, en la actualidad, no hay terapia disponible excepto la dieta restringida en galactosa. Sin embargo, la eficacia de la dieta es cuestionable, ya que no es capaz de prevenir la aparición de complicaciones crónicas posteriores.

Además, es posible que la dieta restringida en sí induzca efectos secundarios negativos. Por lo tanto, se necesita un enfoque terapéutico alternativo que puede evitar la manifestación de complicaciones crónicas en los pacientes.

En esta revisión, se describe el desarrollo de una nueva clase de agentes farmacéuticos dirigidos a la producción de un metabolito tóxico, la galactosa-1-fosfato, considerado como el principal culpable de la causa de las complicaciones en los pacientes.

GALK inhibitors for classic galactosemia.

Lai K(1), Boxer MB, Marabotti A. Future Med Chem 2014;6(9):1003-15.

(1)Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, University of Utah, 50 N Medical Drive, Salt Lake City, UT 84132, USA.

Última modificación: 
16/04/2015

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