En los últimos años, la terapia antisentido ha surgido como un enfoque terapéutico cada vez más importante para abordar varios trastornos genéticos, incluyendo los errores innatos del metabolismo . Las mutaciones intrónicas que activan los sitios de empalme (splicing sites) son particularmente susceptibles a la terapia antisentido , ya que los sitios de empalme canónicos permanecerían intactos,...